再生障碍性贫血在临床上属于可治愈的疾病，但患者需要接受规范化的治疗，而且也有一部分再生障碍性贫血患者病情不是很严重，可能会出现自行缓解的情况。 目前治疗再生障碍性贫血主要使用雄激素以及免疫抑制剂，如环包霉素A，但都需要治疗三个月以上才可能有初步疗效。
对于再生障碍性贫血的患儿，除需要积极的配合医生治疗外，应尽量避免感冒以及其他感染。严重贫血患儿要输入红细胞制剂，血小板特别低的，而且有严重出血时应注意减少活动，并输注浓缩的血小板制剂，使用环保霉素A及雄性激素，如康力龙时，应定期检查肝脏的功能，因为这些药物对肝脏有一定的损害。
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