黄连上清丸有散风清热、泻火止痛的作用，可治疗风热上攻、肺胃热盛所致的头晕目眩、牙齿疼痛、口舌生疮、咽喉肿痛、耳痛耳鸣、大便秘结、小便短赤。
外感疾病治疗不及时，就会入里化热，引起肺胃热盛。黄连上清丸中的黄芩、黄连主要清肺胃之热，风热上攻导致经络不畅，所以会头痛，用白芷、菊花、薄荷、川芎、蔓荆子治头疼。
火乃阳气淤滞，取防风、荆芥穗去风解郁，治火之本。桔梗引药上行，大黄通便泄热，栀子泄三焦火热，旋覆花降气，连翘清热解毒，黄柏清肝肾相火，甘草调和诸药。
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