诺西那生钠注射液不能完全治愈SMA。是世界上唯一被批准用于治疗SMA的药物，是一种反义寡核苷酸，可以应用鞘内给药的方法治疗。
SMA是因为SMN1基因突变或缺失，导致SMN蛋白缺乏，而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前MRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
目前多个国家和地区的临床试验中，诺西那生钠注射液显示出良好的获益。
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